利物浦大学科学家发现，肌营养不良症的细胞中有许多干扰肌肉修复的酶。这项发现为肌营养不良症的药物治疗提供了一个新的靶标。该病目前尚无法治愈。

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肌营养不良症(Musculardystrophy, MD)是一种遗传疾病，会逐渐造成肌肉的衰弱。杜氏肌营养不良症(Duchennemuscular dystrophy,DMD)是这种疾病中最常见也是最严重的一种。在英国，大约有2500人罹患杜氏肌营养不良症。该病通常于幼儿期发生于男孩身上，并且会导致进行性残疾，甚至是过早死亡。

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在DMD患者体内，由于某些未知的原因，正常情况下修复损伤肌肉的干细胞受到了侵害。在这项刊登在ScientificReports上的最新研究中，研究者分析了这些肌肉干细胞所处环境的分子组成，以找到导致肌肉干细胞功能损害的原因。

通过蛋白质组学技术来检测小鼠肌肉细胞中变异蛋白质的水平，该研究团队发现了嗜中性粒细胞弹性蛋白酶(Neutrophil Elastase)，与健康肌肉相比，它存在于营养不良的肌细胞中。

弹性蛋白酶可以降解多种器官（包括肌肉在内）中的结缔组织中的蛋白质。该酶由中心粒细胞产生。中性粒细胞在人体炎症和免疫反应中起着重要作用，并且它可能是肌营养不良症发生发展的关键因素。

在实验条件下，研究人员又证明了弹性蛋白酶含量增高会极大地降低肌肉干细胞的存活和运作。

利物浦大学综合生物学院(Institute ofIntegrative Biology)首席研究员Dada Pisconti博士说道，“我们的发现证实了在肌营养不良症中，炎症的重要性，同时也暗示增高的弹性蛋白酶水平在DMD患者的进行性肌肉退化上起着关键的作用”。

“尽管肌营养不良症目前还无法治愈，但治疗方法上的改进可以帮助患者控制症状从而提高生活质量。作为该病的一种潜在疗法，我们接下来将针对弹性蛋白酶的药物是否安全和有效进行研究”。

该项研究，即“弹性蛋白酶的含量和活性在营养不良的肌肉中增高并且损害成肌细胞的存活、增殖和分化”被刊登在ScientificReports期刊上。

 原文链接：

http://www.checkorphan.org/news/new-muscular-dystrophy-drug-target-identified

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校审/夏蓓

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