Lumos Pharma曾花费了A轮融资1400万美元中的很大部分为其主打的罕见病项目构筑临床前期/IND的基础，而现在这家本部位于奥斯汀的公司有3400多万美元在接下来的两年里进行一个可以找到直接通向新药申请途径的临床阶段项目。

Lumos正在应对一个棘手的挑战：X染色体-连锁的肌酸转运缺陷罕见病例，这是一种由基因突变引起的精神发育迟滞，它扰乱输送肌酸穿过血脑屏障和细胞膜时所需的转运蛋白。Lumos设计的产品LUM-001肩负解决此项任务。

“孤儿空间提供了一些很有趣的监管优势，我们将利用一切可行的优势。”公司首席执行官Rick Hawkins说。在突破性药物设计和孤儿试验设计上挑选一个可以从小规模患者群导出重大结果的截面。

Hawkins有一个投资者团队愿意资助这项工作，Deerfield管理公司领衔最新的融资，加盟的新投资者有Clarus Ventures和Roche风险投资基金，以及原有的投资者New Enterprise协会，Sante风险投资公司和比利时制药公司UCB。

现在Hawkins还有另外一个同样可以推动临床试验的项目正在成型，这个治疗以肺淋巴管肌瘤病（LAM）为中心，这是一种通常侵袭育龄女性的罕见肺部疾病。

除此之外，Hawkins正在查看能用于构建罕见病通道的更多项目的专利许可，Hawkins具有的一些国际背景使得在奥斯汀运行网路生物科技相对容易，早些时候他经营过Pharmaco，一个与PPD合并的CRO，然后在指导创业公司的同时运营了一个生物技术研究管理公司。这样的一种背景提供了大量的机会来联合可按照合同为生物技术做很多工作的发展专家。

原文链接：http://checkorphan.org/news/roche-steps-in-to-help-fund-34m-lumos-round-for-rare-disease-r-d

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