Marathon制药公司（一家开发罕见病治疗药物的领先企业）今天宣布将扩大获取杜氏肌营养不良症（DMD）临床试验药物地夫可特（deflazacort）的患者人数。通过Marathon的DMD（ACCESS DMD™）项目，符合条件的患者现在可以通过遍布全（美）国的扩展中的医学研究中心网络免费获得地夫可特（deflazacort）。
Marathon公司首席医学官，医学委员会认证的神经科医师，Jordan Dubow博士说道：“鉴于DMD研究机构最近面临的挑战，我们认为，在临床试验方案的安全措施指导下，作为公司应尽职尽责地将地夫可特（deflazacort）交到能从中受益的患者手中特别重要。与此同时为了销售许可，公司和FDA先后完成和审核新药上市的申请。”
参与ACCESS™DMD项目的医疗中心正在增加并遍布全国，而且其数目有望快速上升。目前已批准的医疗中心位于阿肯色州的小岩城，伊利诺伊州的芝加哥，堪萨斯州的堪萨斯城，马萨诸塞州的波士顿，北卡罗来纳州的夏洛特，宾夕法尼亚州的赫尔希，田纳西州的孟菲斯，得克萨斯州的休斯敦，弗吉尼亚州的诺福克和华盛顿州的西雅图。
DMD是主要影响年幼男孩的一种罕见疾病。它会造成进行性的肌肉退化，并且随着时间的推移，将导致无法行走和无法进行很多日常的活动。它也会损害肺和心脏功能，且大多数患者活不到三十岁。在临床试验中，地夫可特（deflazacort）已显示出减缓DMD患者肌肉退化的潜能。
“杜氏症群体迫切需要安全有效的治疗选择，而Marathon公司的ACCESS DMD™项目有潜能给我们那些等不起的病患家庭带来真正的变化。”（美国）肌营养不良症协会执行副总裁兼首席医学科学官，Valerie A. Cwik医学博士说道，“当我们作为一个共同体一起工作来帮助那些DMD患者使他们活得更久和变得更强壮时，扩展获取重要的潜在治疗选择是向前迈进的重大一步。”
DMD没有治愈的办法，美国目前还没有被批准用于治疗这种罕见疾病的药物。FDA已授予地夫可特（deflazacort）快速通道审批地位，孤儿药资格认定和罕见儿科疾病用药资格认定来用于DMD的治疗。Marathon公司预计在2016年5月为地夫可特（deflazacort）递交新药申请，如果FDA批准，地夫可特（deflazacort）可能于2017年1月在美国上市。象ACCESS™DMD这样的扩大获取项目允许遭有生命威胁疾病的患者在FDA授权下，在FDA完全评估之前接受一种临床试验性的药物。
患者、家属和医生可以通过访问http://www.AccessDMD.com，或致电1-844-800-4DMD（4363），了解更多关于ACCESS DMDTM的信息，包括参与该项目的临床试验研究站点的名单。
Marathon公司正与多家患者支持团体一起努力来提升对ACCESSDMDTM的认识，这些团体包括查理基金（Charley’s Fund），杜氏症联合会（Coalition Duchenne），治愈杜氏症组织（CureDuchenne），消除杜氏症基金会（Foundation to Eradicate Duchenne），杰特基金会（the Jett Foundation），麦氏事业组织（Michael's Cause），（美国）肌营养不良症症协会（the Muscular Distrophy Association），肌营养不良症父母亲计划（Parent Project Muscular Dystrophy）和瑞恩探索组织（Ryan's Quest）。
关于Marathon制药公司
Marathon制药有限责任公司是一家开发针对罕见病治疗的生物制药公司，专注于目前没有治疗选择的病患。该公司的新药产品线包括针对罕见神经性和运动障碍疾病的治疗。Marathon公司总部设在伊利诺伊州的诺斯布鲁克，在芝加哥，新泽西州和华盛顿特区设有办事处。 欲了解更多信息，可访问：www.marathonpharma.com。
关于地夫可特（Deflazacort）
地夫可特（deflazacort）是一种具有抗炎和免疫抑制剂特性的糖皮质激素。根据公开发表的临床试验研究显示，地夫可特（deflazacort）可能是针对DMD患者的一个重要的新治疗选择。迄今为止报道过的副作用有类库欣症表征，多毛症，体重增加，红疹，鼻咽炎，易怒和形成白内障。
地夫可特（deflazacort）目前在美国还没有被批准上市，但在美国以外（的一些国家和地区）可以获得，在这些地方它被批准作很多用途，但没有用于治疗DMD。地夫可特（deflazacort）是一种试验性药物，因此尚未被证明对于DMD病患的治疗是安全和有效的。
关于杜氏肌营养不良症DMD
DMD的发生是抗肌肉萎缩蛋白基因突变的结果。这些突变导致抗肌萎缩蛋白的缺乏或缺陷，从而引发进行性的肌肉退化。该病的发病率大约为每3500个出生的男婴中有一个。目前还没有治愈DMD的方法，现有的治疗一般在于控制症状从而最大限度地提高患者生活的质量。
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