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True North Therapeutics公司推出冷凝集素病患者登记系统
发布时间:2016/04/01

True North Therapeutics,一家面向临床的生物技术公司,专注于补体介导的罕见病创新疗法。3月上旬,该公司宣布推出COMPASS注册 (www.compassregistry.org)。该网站由True North Therapeutics协同Patient Crossroads创办,是一个冷凝集素病(CAD)(和其他自身免疫性溶血性贫血)患者的登记系统。该系统旨在构建对CAD自然病史的深入了解,描叙其临床上的生物标志,及早与患者和医生建立联系以促进加快新疗法的开发。目前还没有出现FDA批准的用于CAD的疗法。CAD是一种自身抗体攻击并破坏红细胞,引起贫血、疲劳和可能的致命血栓症的疾病。

www.coldagglutinindisease.org是一个CAD患者的在线社区,其创始人Betty Usdan说:“现在像我这样CAD的患者没有FAD批准的治疗药物可用。但随着COMPASS 注册的创建,CAD患者能够有机会在他们的健康管理方面发挥更积极的作用。”

Patient Crossroads的首席执行官兼创始人Kyle Brown说:“COMPASS注册是一个典型的关于一个患者的注册是如何成为收集有同样特定疾病患者群数据的重要和有力工具的例子。True North可以通过COMPASS 注册促进患者和医生之间更高层次的合作,以帮助提高对疾病的认识,和提升患者的临床疗效。”

True North公司的先导候选药物TNT009正处于CAD治疗的1b期临床研究。这家公司已应用其针对免疫系统补体途径药物研发方面的专业技术来治疗包括CAD在内的自身免疫性溶血性贫血。

“我们很荣幸支持COMPASS 注册的创立,该登记系统的建立是为了获得患者提供的有关CAD和其他自身免疫性溶血性疾病的珍贵的医疗信息,以帮助提高对疾病的认识,”Adam Rosenthal,True North Therapeutics的副总裁如是说道,“通过该注册,我们希望提高对冷凝集素综合征症状及其进展的认识,使医生和患者能更好地认识到这种疾病的严重性,同时能促进针对病人的新药开发。”

 

关于冷凝集素综合征(CAD 

CAD是一种自身免疫性溶血性贫血,在其发生过程中,自身抗体攻击并破坏红细胞,引起贫血、疲劳和可能的致命血栓症。原发性CAD的患病率大约为五万分之一。现在只有有限的治疗选择,并且许多患者即使经过治疗仍然存在着中度至重度的贫血。

 

关于TNT009 

TNT009是一种首创的单克隆抗体,它通过靶标C1s选择性地抑制传统补体通路,C1s是存在于免疫系统补体通路内C1复合体中的一种丝氨酸蛋白酶。TNT009因此能阻止下游的疾病进程,包括吞噬作用、炎症和细胞溶解。由于具有独特的作用机制及高靶向的特异性,TNT009在传统补体通路中选择性地抑制疾病的进展,同时维持由替代性补体通路和凝集素通路提供的重要免疫监视。TNT009现正处于CAD治疗的临床研究阶段。TNT009也在其他三个补体介导的罕见疾病的治疗评估中,它们和CAD从血液学、移植及皮肤病学的角度上具有相同的基本内在机制。

 

关于True North Therapeutics  

True North Therapeutics是一家面向临床的生物技术公司,研发一系列选择性靶向作用于免疫系统补体途径的新治疗,试图阐明有高度需求缺口的罕见病的基本机制。该公司的先导候选药物TNT009,通过在传统补体途径中选择性地抑制一个目标,为治疗补体介导疾病提供了新方法。该公司抗体药物的开发着重于补体系统介导的罕见疾病在血液、移植和皮肤方面的治疗。该公司位于加利福尼亚州的南旧金山。

联系方式: 

Kathryn Morris, 845-635-9828

kathryn@theyatesnetwork.com

 

原文链接:

http://checkorphan.org/news/true-north-therapeutics-launches-compass-registry-to-advance-development-of-new-therapeutics-for-patients-with-cold-agglutinin-disease-and-other-autoimmune-hemolytic-anemias

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