位于美国新泽西州的克兰伯里市的爱美医疗公司（Amicus Therapeutics）日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了他们的新药试验申请，这意味着Amicus公司可以着手进行新药ATB200的1/2期试验的启动工作，试验对象的招募活动也将在糖原贮积症患者中间展开。同时，Amicus公司也在努力寻找适合的权威机构以评估ATB200在欧洲患者中的使用前景。这种新药是酶替代疗法（ERT）的最新应用，它主要由一种独特的重组人酸性α-葡萄糖苷酶组成，该酶可以在小分子药物伴侣蛋白AT2221的帮助下形成优化的碳链结构。在临床前试验中，ATB200与组织酶水平上升和底物下降相关，上述效应在AT2221存在时更加明显。
Amicus Therapeutics公司的主席和CEO约翰F.克劳雷说:“对于糖原贮积症患者和他们的家庭来说，我们的试验进程启动是一个巨大进步。过去几年间，Amicus的科学家一直在研发这种ERT新药，它代表着糖原贮积症特异性治疗方案的开发潜力。糖原贮积症患者群体中间还有很多需求亟待满足，而我们就致力于此。我们期待能在2016年见到这项研究的数据。”
这项1/2期试验的主要特点有：
· 开放式，通过递增剂量的方法来评估静脉注射ATB200和口服AT2221联合用药的安全性，耐受性，药物动力学和药理学依据。
· 第一个实验组的对象为正在接受已上市酶替代疗法（ERT）治疗的成年糖原贮积症患者。
· 初级治疗阶段为18周，所有的患者都有被进一步招募进行开放式拓展研究的资格。
· 3期临床实验中的剂量选择实验将以1/2期的临床研究的结果为依据。
Amicus公司计划将在2016年初提供更多的研究设计细节。第一位病人给药时间预计也将在2016年初。
关于糖原贮积症
糖原贮积症（Pompe disease）是一种遗传性溶酶体贮积症，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的缺乏而引起。α-葡萄糖苷酶的缺乏将导致其底物糖原在肌肉和其他组织的溶酶体中的积累。不断积累的糖原被认为是导致糖原贮积症的发病甚至死亡的原因，患者将出现肌无力和呼吸衰竭等症状。
关于爱美医疗公司
Amicus公司是一家在治疗罕见病和孤儿病领域领先的生物技术公司。该公司拥有针对先进疗法强有力的研发线，治疗目标包括了许多人类遗传疾病。由Amicus领导正在进行的项目包括小分子药物伴侣migalastat，其可作为法布雷氏症（Fabry disease）的单一药物疗法。还有可治疗大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）的SD-101，以及针对法布雷氏症（Fabry disease）、糖原贮积症（Pompe disease）和其他溶酶体贮积病的新型酶替代疗法（ERT）。
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