Treeway是一家致力于开发肌萎缩性侧索硬化症（ALS）药物的生物技术公司。该公司宣布他们的先导化合物TW001成功完成了两项临床1期试验，该药物是日本卒中和ALS治疗药物依达拉奉（edaravone）的新口服制剂，患者耐受性更好。Treeway由两位荷兰ALS患者建立，通过与全球学院和研究中心合作，加速ALS研究。
临床1期试验中，TW001在健康受试者和ALS受试者上进行了单剂量和多剂量的试验。两项临床1期试验均显示，TW001安全性和耐受性良好，且口服制剂达到足够的药物暴露量水平。根据试验数据，公司计划在2016年开展关键的临床2/3期试验。早前，Treeway的ALS治疗药物依达拉奉已获得FDA和EMA授予的孤儿药资格认定。
Treeway的首席执行官 Inez de Greef针对临床结果评论道：“临床1期试验的阳性结果对开发中的ALS治疗药物TW001是重要的里程碑。这一结果不仅是本公司的重大成就，也首次为治疗ALS提供了更方便患者的手段。我们期待在接下来的几个月能保持目前的推进速度，准备接下来的关键的临床2/3期临床试验。”
关于先导化合物TW001
TW001是Treeway公司的先导化合物，是依达拉奉的口服剂型。依达拉奉是良好的自由基清除剂，其作用靶点氧化应激是ALS病理过程中的重要一环。之前日本的临床实验显示，静脉注射给予依达拉奉可以延缓ALS患者疾病进展。
Treeway开发了口服剂型（TW001）以解决静脉给药的问题。药物改剂型后便于长期每日使用。
目前，依达拉奉静脉注射剂（Radicut®）由三菱田边公司在日本上市，用于卒中和ALS的治疗。当用于ALS治疗时，患者需在医院静脉滴注依达拉奉1h。治疗方案还包括了停药周期（每28天治疗10天）。
关于ALS
肌萎缩性侧索硬化症，也被称为葛雷克氏症，是一种逐步加重的进行性神经退行性罕见疾病，导致患者残疾并最终死亡。从诊断到死亡的平均生存时间是3-4年。该病的发病年龄一般在40-60岁。90%以上的病例并不清楚发病原因，约10%病例是家族遗传和某些基因突变引起。在欧洲和美国，大约每年每10万人中有两人发病。截至目前，全球有ALS患者约40万人。当前没有ALS的治疗手段。
关于Treeway
Treeway是一家致力于开发ALS治疗药物的生物技术公司。公司于2012年由两位ALS患者成立，并在目标市场建立了强大的病患授权，公司管理层拥有药物研发广泛的专业经验，这两者的结合为公司成功开发ALS治疗药物提供了高效模式。
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