总部位于巴塞罗那科技园的SOM生物技术公司宣布其第一个集资活动的目的是发起有关儿童罕见疾病的新的研发项目。其中研究的疾病包括囊性纤维化（Cystic Fibrosis）、杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）、戈谢病（Gaucher Disease）、尼曼匹克病C型(Niemann Pick Disease Type C)和成骨不全症（Osteogenesis Imperfecta）。该公司计划筹集至少300000美元，均分在五个不同的儿童罕见疾病的项目。
集资和儿童罕见疾病的新倡议
最近，SOM生物技术公司已得到转体基因淀粉样变的IIa期临床试验(ATTR)成功的结果。得到乐观结果的这项研究连同另一个临床项目亨廷顿氏舞蹈症是开始这项新举措的主要动机。此外,全球近50%的罕见疾病患者是儿童。正在进行的未满足的儿童罕见疾病需求包括:
1．囊性纤维化
2. 杜氏肌营养不良症
3. 戈谢病
4. 尼曼皮克病C型
5. 成骨不全症
目标是筹集至少300000美元，资金将用于调查这5个儿童罕见疾病的新治疗方案。资金数量将会平均地分配给每个儿童罕见的疾病项目,资助药物的再利用初始阶段以达到临床试验阶段。目前每个儿童罕见疾病计划的化合物参考列表已在内部生成和科学地评估，同时计划识别新的及更好的候选药物。SOM的承诺是进一步推进任何承诺药物的研发，以便尽快进入市场。
众筹活动计划在两个月的时间内进行，从2015年12月3日开始到2016年2月2 日结束。选择基于美国的全球公开的平台,所有的活动都可以由公共资金奖励制度捐款。通过这个平台，全球范围的个人和团体都可以参与SOM生物技术公司的众筹活动，该项目期望使儿科罕见病的研发现状有所变化。鉴于其临床项目的成功和包括西班牙罕见疾病联合会（FEDER）的各个组织提供的支持，高级管理层对其出色表现和追求大众盼望的项目充满着信心。
关于SOM生物技术
SOM生物技术有限公司成立于2009年，坐落于巴塞罗那科技园，是一个以临床分期为基础的生物制药公司。公司的任务是进行药物识别、演示实验、知识保护,临床新应用程序的概念和为最新市场化的药物的新用途授权许可和医学指征 (重新定位或重新安排)。使用专有的计算机虚拟筛选平台进行识别。SOM生物技术有关于罕见疾病(淀粉样变性病,亨廷顿舞蹈症和胶质母细胞瘤)的诸多种药物品种及其他治疗领域(阿尔茨海默病和良性前列腺增生)。
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