Nerocrine生物科学有限公司宣布成功完成了NBI-98854（Valbenazine）的临床Ib期T-Force研究。Valbenazine是一种具有高度选择性的小分子囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂。T-Force研究评估了给予Tourette综合征（Tourette syndrome）青少年和儿童患者不同剂量的Valbenazine，治疗两周时间的疗效。Valbenazine 总体来说安全可耐受。同时还评估了耶鲁综合抽动严重程度量表（YGTSS），经过两周的治疗，基线评分平均减少了31%，一半的患者被认为具有临床效果。公司计划于2016年上半年启动一个以安慰剂为对照组的针对Tourette综合征青少年和儿童患者的Valbenazine临床II期研究。
“在对Valbenazine的T-Force研究中针对Tourette综合征青少年和儿童患者，我们获得了非常满意的药物代谢分布、安全性及耐受性评价，”Neurocrine公司的总医务官Christopher F. O’Brien认为，“仅仅治疗两周的时间，YGTSS的Tourette综合征症状评分降低了31%，这个结果进一步由治疗医生采用Tourette综合征临床疗效总评量表的评估所证实。我们将利用研究中的数据来支持儿科患者的临床用药量，并期望在2016年启动针对Tourette综合征青少年和儿童患者的以安慰剂为对照组的临床II期研究。”
关于T-Force研究的设计
T-Force研究是一个开放的，包含多个上升剂量的药效学和药代动力学研究，评估针对Tourette综合征青少年和儿童患者的Valbenazine的安全性、耐受性及暴露反应。在美国大约10个研究中心，共有28位患者进行了为期14天的治疗，每天一次单剂量用药，然后停药7天。研究分为两个年龄组，由儿童（6-11岁）和青少年（12-18岁）组成，每个组进一步分为3个剂量组。接下来的剂量扩大以每个剂量组获得的药物代谢分布和安全性数据为参考。同时，患者的Tourette综合征通过耶鲁综合抽动严重程度量表（YGTSS），预兆性抽动程度（PUTS）以及Tourette综合征临床疗效总评量表进行每周评估。
关于Tourette综合征（Tourette Syndrome）
Tourette综合征是一种神经障碍，表现为快速、不规律不自主运动和发声痉挛。运动抽搐表现为扮鬼脸，甩头，四肢不自主运动及其他张力障碍性运动。发声痉挛主要表现为呼噜声，清喉咙声及经常重复词和短语。Tourette综合征的平均发病年龄是6岁，10岁左右症状最为严重。诊断为Tourette综合征的男性多于女性，并可能与注意力缺陷障碍（伴多动）及强迫症并发。美国大约有400，000名Tourette综合征患者。
关于NBI-98854
囊泡单胺转运体-2（VMAT2）集中分布于人脑，主要负责突触前神经元中单胺物质（多巴胺，去甲肾上腺素，血清素及组胺）的重新包装和运输。NBI-98854由Neurocrine公司研发，是一种新型高选择性的VMAT2抑制剂，调节神经传导过程中多巴胺的释放，但对其他单胺没有影响，因此减少了“脱靶”导致的副作用。NBI-98854能够在血浆和脑内保持较低的持久的活性药物浓度，从而尽可能降低单胺过度减少而导致的副作用。
调节神经元中多巴胺的水平，对于以高多巴胺能状态为特征的疾病，如迟发性运动障碍，抽动秽语综合征，亨廷顿舞蹈病，精神分裂症，迟发性肌张力障碍等，能够减轻此类疾病患者的症状。
Neurocrine公司已经获得了NBI-98854的FDA指定突破性疗法的认证，用于治疗迟发性运动障碍。公司计划于2016年向FDA提出另一种用于迟发性运动障碍治疗的新药申请。
关于Neurocrine 生物科学有限公司
Neurocrine生物科学有限公司致力于开发创新的改变患者生活质量的药物。通过公司新的R&D平台，专注于神经和内分泌疾病和障碍。Neurocrine公司计划对VMAT2抑制剂保留商业权利，以利于公司发展成为全面整合的药物公司。
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