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ProMetic公司启动囊性纤维化药物PBI-4050II期临床试验
发布时间:2015/12/24

ProMetic生命科学公司(ProMetic Life Sciences Inc.)宣布启动在罹患囊性纤维化(CF)和相关糖尿病和肝硬化患者中进行双盲、安慰剂平行对照II期临床试验的计划。北美约有7万人患有囊性纤维化,而这一疾病影响到了他们的肺、胰腺和肝功能。

因多年来护理水平的显著提高,囊性纤维化患者的平均预期寿命显著改善,已经超过了40年。然而随着预期寿命的延长,受致病基因影响,胰腺和肝脏并发症应运而生。70%的囊性纤维化病人会发生糖不耐,35-40%的成年囊性纤维化病人会发展成为一种独特类型的糖尿病——囊性纤维化相关糖尿病(CFRD)。CFRD与糖尿病的所有典型并发症都有关,例如进行性的眼部、肾、外周神经和胃肠道损害。

ProMetic的首席医务官员John Moran 博士评论道:“CFRD是CF的一种具有破坏性的并发症,它使得当前已经很沉重的治疗负荷更加不容乐观,导致肺功能下降更快,死亡率更高。这项双盲、安慰剂对照II其临床试验将研究PBI-4050是否能逆转CF病人的胰腺纤维化并控制葡萄糖的不耐受状况以及控制相关糖尿病并发症。该临床试验会帮助我们监控PBI-4050在CF病人其他方面上的作用,尤其是肺功和肝功。”

“不考虑肾损伤的诱发因素或急慢性,PBI-4050在临床前模型上表现出了显著降低肾纤维化的能力,”ProMetic产品研究与开发部(R&D)负责临床前期的副总裁,Lyne Gagnon博士说道,“依据这一点以及在最近在2型糖尿病患者上观察到的积极效应,我们相信PBI-4050对罹患CF的患者有显著临床效益。”

根据加拿大囊性纤维化基金会首席执行官Ms. Norma Beauchamp所言,“近年来治疗囊性纤维化已取得许多进步,但囊性纤维化仍然是颇具破坏性的病理过程,它严重影响到患者的许多重要器官功能和生活质量。创新性的治疗方法,将在缓解加拿大乃至全世界CF患者相关并发症和提升患者生活质量方面起到重要作用。”

 CFCFRD的更多信息

囊性纤维化(CF),也称作粘稠物阻塞症,是一种威胁生命的遗传病,对肺部的影响最为显著,也同时影响胰腺、肝、肾和肠的功能。长期影响包括呼吸困难和肺部频繁感染,并伴随着长期肺功能减弱。

CF患者因基因缺陷导致在肺、胰腺和其他器官中粘液堆积。这些粘液阻塞气道,使细菌滞留导致感染,造成弥漫性肺损害并最终导致呼吸衰竭。在胰腺,这些粘液阻止了协助机体消化食物和吸收营养物质的消化酶的释放。

胰腺含有合成胰岛素的朗格汉斯氏岛(胰岛),而胰岛素是一种调节血糖的类固醇激素。胰腺损害导致胰岛细胞减少,引发与之相关的糖尿病。这种囊性纤维化相关糖尿病(CFRD)具有1型和2型糖尿病的特征,而且是CF非肺脏相关主要并发症之一。

CFRD随年龄增大其发病率升高,且因CF患者预期寿命延长CFRD也变得更加常见,目前CFRD已经是CF最常见的非呼吸性并发症。与不伴糖尿病的CF患者相比,CFRD患者肺功下降,营养不良,住院更加频繁而且死亡率更高。

 PBI-4050的更多信息

在一些针对纤维化的体内试验中,PBI-4050被证实是极具安全性和有效性的口服活性先导候选药。纤维化是一个复杂的过程,持续性炎症导致重要器官失去功能,在该过程中正常组织逐渐被纤维瘢痕组织所取代。不断更新的数据证实了此先导候选药在一些器官包括肾、心、肺和肝等的抗纤维化活性。美国有2千6百万人被诊断患有慢性肾病(CKD)。严重CKD患者(3或4期)罹患渐进且加速的肾功衰退(“终末期肾病”或称为“ESRD”),最终需要通过透析来维持生命。而ESRD患者的透析又会带来一系列心血管系统并发症。

 关于ProMetic生命科学有限公司

ProMetic生命科学有限公司(ProMetic Life Sciences Inc.)是一家建立已久的生物制药公司,在生物分离、血浆治疗方法及小分子药物研制等方面拥有全球认可的专业技术。ProMetic向越来越多的行业领导者提供技术做大规模生物制品纯化、药物研发、蛋白组学和消除病原体的工作,也运用它自己独特的亲和技术(affinity technology)实现人类血浆中治疗性蛋白质成分的高效率抽提和纯化,以期求研发最佳治疗方法和孤儿药。ProMetic在研发新型小分子治疗性产品以满足医药领域需求方面也很活跃,相关领域包括了纤维化、贫血、嗜中性白血球减少症、癌症和自身免疫性疾病/炎症及一些特定肾病等等。

 

原文链接:

http://checkorphan.org/news/prometics-pbi-4050-to-target-cystic-fibrosis-as-its-next-orphan-indication

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