届时，罕见病发展中心（CORD）主任黄如方将分享主题《患者组织如何找到与药企合作的平衡点》。尽管药企与患者双方的利益诉求不同，但整体目标是一致的，都是让患者得到及时的治疗。这一主题将重点探讨患者组织和医药公司之间合作的平衡点在哪里，如何寻找并达到这一平衡。

在本文中，DIA采访了黄如方，他将在此分析中国患者组织发展现状及中美比较。

“我觉得先从患者组织的重要性要谈起！” 罕见病发展研究中心主任黄如方告诉DIA。“在罕见疾病这一领域，患者组织的参与是非常重要的。但目前中国的实际情况是，患者社群的参与，特别是参与到很多事务的决策，实际上是远远不够的。”

黄如方列举当下患者组织参与的现状。

目前，以现有7000种罕见病为参考，中国罕见病患者真正结成患者社群的可能只有1%，全国大概有七十多家罕见病的患者组织。黄如方对比国外患者组织发展时称，以美国为例，美国现在有患者组织上千家，中美之间实际上有十多倍的差距。

此外，美国患者组织的发言权和影响力实际上是非常大的。1983年，美国出台了罕见病法案，这个法案的出台背后，其实是罕见病患者组织在直接和间接的力量上推动。在重要事务的参与上，患者组织甚至扮演了决定性的作用。尽管中美之间患者组织发展、患者参与差距巨大，黄如方的观点是“要更加客观地看待这种差距。”以1983年美国患者法案出台为重要象征，美国罕见病患者组织的发展有三十多年，中国罕见病患者组织发展不超过十年。

“我们不可能再用三十多年的时间走美国的发展路径，我们肯定是希望能用20年的时间就要走完美国过去走过的路。”黄如方说，因此罕见病发展研究中心以此为倡导目标运作。

对于罕见病群体的权利保护，社会关注涉及方方面面，包括政府、药企、医疗系统、患者组织等。在黄如方看来，一整套完整的解决方案，核心是各个不同的利益相关方联合行动。

“政策是最为重要的。”黄如方说。在联合行动中，医药公司扮演的角色是为罕见病患者提供药物。政府部门需要制定有利于罕见病的政策，要确保罕见疾病在基础科研、药物研发、市场准入等方面有整套完整方案，来确保罕见病病人药物和治疗的可及性。

事实上，我们已经看到中国药监局近些年也出台探讨鼓励罕见病药物注册、市场准入等相关政策，包括优先审评审批、附条件批准等。

除了药物的准入，罕见病的诊断以及支付能力建设是另外的难题。

事实上，很多的罕见病在疾病诊断的过程中屡遭困难。有些疾病甚至是在患病十多年甚至数十年后才得以确诊，而在确诊前都接受的是其他病症的治疗方案。其中的原因众多，首先是由于罕见病的罕见性，很多医生没有相关的经验与知识。在黄如方看来，最重要的一点是，全国还没有建立一个国家级的罕见病诊疗、转诊系统系统。

目前，全球已经上市的治疗罕见病药物还有70%未进入中国。 “为什么这些药物都不愿意进入中国这个最大的市场？主要的原因是国家没有一个良好的支付体系。” 黄如方说。